Twice weekly dosing with Sebelipase alfa (Kanuma®) rescues severely ill infants with Wolman disease

  1. de Castro, M.J.
  2. Jones, S.A.
  3. de las Heras, J.
  4. Sánchez-Pintos, P.
  5. Couce, M.L.
  6. Colón, C.
  7. Crujeiras, P.
  8. Unceta, M.
  9. Church, H.
  10. Brammeier, K.
  11. Yee, W.H.
  12. Cooper, J.
  13. López de Frutos, L.
  14. Serrano-Gonzalo, I.
  15. Camba, M.J.
  16. White, F.J.
  17. Holmes, V.
  18. Ghosh, A.
Revista:
Orphanet Journal of Rare Diseases

ISSN: 1750-1172

Ano de publicación: 2024

Volume: 19

Número: 1

Tipo: Artigo

DOI: 10.1186/S13023-024-03219-5 GOOGLE SCHOLAR lock_openAcceso aberto editor